Компаниям CRISPR Therapeutics и Vertex удалось впервые частично вылечить пациентов от наследственных болезней крови с помощью отредактированных инструментом CRISPR клеток. Об этом говорится в сообщении компании CRISPR Therapeutics.
Одной из пациенток, которая болела бета-талассемией, в результате терапии отредактированными клетками больше не понадобятся постоянные переливания крови. Другой пациентке с серповидноклеточной анемией удалось вылечиться от закупорки сосудов. В ходе лечения медики перекодировали клетки крови пациентов, заставив их производить не взрослый, а детский вариант гемоглобина.
В следующем году компании планируют использовать CRISPR-терапию для лечения онкологических заболеваний крови.
Компании собираются продолжить исследования CTX001 — суспензию от их отредактированных клеток, и опробовать свой препарат еще на 45 людях.
Оценили 8 человек
11 кармы