Искусственная ДНК помогает бороться с неизлечимым заболеванием

2 570

С помощью инъекции искусственной ДНК специалисты Университетского колледжа Лондона нашли способ обратить вспять развитие опасного генетического дефекта — болезни Гентингтона — или, по меньшей мере, замедлить ее ход.

Болезнь Гентингтона вызвана генетической мутацией, приводящей к дисфункции белков хантингтинов в мозге, которые играют важную роль в коммуникации нервных клеток. Поврежденные белки постепенно накапливаются и медленно убивают нервные клетки мозга. Первые симптомы могут появиться в 30 — 40 лет, болезнь быстро прогрессирует и приводит к летальному исходу. Лекарства против нее нет.

«Я действительно считаю, что это может быть крупнейшим прорывом в нейродегенеративных заболеваниях за последние 50 лет», — говорит Джон Харди, нейробиолог, не принимавший участия в исследовании. Болезни Альцгемера и Паркинсона также вызываются скоплением в мозге вредоносных белков. Если подобным же образом можно будет остановить их образование, появится надежда на излечение и этих заболеваний, гораздо более распространенных, чем Гентингтон.

Суть метода, примененного британскими учеными, состоит в изменении способа кодирования белка. Они создали отрезок искусственной ДНК для перехвата сигналов мРНК, которые рассылает мутировавший ген. Это блокирует производство поврежденного белка и замедляет развитие болезни Гентингтона или даже останавливает его.

В ходе небольшого клинического испытания медики ввели в спинной мозг 46 пациентов искусственную молекулу, которая воспрепятствовала мутировавшему гену хантингтина производить поврежденный белок. Если действие препарата, получившего название IONIS-HTTRx, окажется длительным, он сможет справиться с до сих пор неизлечимой болезнью, сообщает Quartz.

«Результаты испытания невероятно важны для пациентов с болезнью Гентингтона и их семей, — говорит Сара Табрици, ведущий исследователь проекта. — Впервые препарат снизил уровень токсичного, вызывающего заболевание белка в нервной системе, будучи при этом безопасным и хорошо переносимым. Сейчас главное быстрее перейти к крупномасштабным испытаниям, чтобы узнать, действительно ли лекарство замедляет развитие болезни».

Другой метод борьбы с болезнью Гентингтона испробовали американские ученые — они разрушили часть гена, который вырабатывает токсичный белок, и мозг подопытных мышей через несколько недель восстановился.

https://hightech.fm/2017/12/12...

Пётр Толстой: нам плевать на Макрона. Убьём…

Французы в шоке, таким жёстким журналисты его ещё не видели. Впрочем, им не привыкать, в том числе и к реакции своих зрителей. Из раза в раз приглашать в эфир ведущего канала BFMTV и бр...

Зеленский перешёл границы разумного: Паника американцев теперь стала абсолютно ясна
  • ATRcons
  • Вчера 20:03
  • В топе

Теракт в концертном зале "Крокус Сити Холл" расставил по местам всех игроков на политической арене вокруг России. И это связано с реакцией стран на инцидент, унесший жизни почти 150 чело...

Почему Собчак пропала с радаров
  • pretty
  • Сегодня 08:29
  • В топе

КВАДРАТУРА   КРУГАЛистаю ленту новостей и думаю: «Чего-то не хватает, что-то в стране изменилось. А что?». И вдруг понял: нет Собчак. Пропала. Еще буквально пару месяцев назад ее фамилия обя...

Обсудить
  • А чем вызвана эта болезнь Гентингтона? Может она вызывается какими-то нарушениями самих людей. Может сами люди себя неправильно ведут и поступают? Просто так болезни и мутации не возникают в организме человека. Почти любая болезнь каким-то образом является заслугой самого человека. Если такого человека вылечить или болезнь резко замедлить, а в ДНК останется эта мутация, то при размножении всё это перейдёт к его детям и внукам. И зачем нам нужны столь больные дети и внуки? Может создать такие условия жизни человека, чтобы у него не появлялась такая болезнь, такие мутации в его ДНК?
  • :thumbsup: