Одно из самых перспективных направлений в биологии — оптогенетика- наконец-то будет протестирована на человеке. Раньше опыты производили только над мышами. Модифицируя ДНК здоровых клеток глаза, ученые надеются научиться лечить слепоту.
Оптогенетика использует свет для того, чтобы управлять нервными клетками и экспрессией генов. До сих про были проделаны бесчисленные опыты на мышах, а в марте RetroSense Therapeutics под руководством Анны Арбор, штат Мичиган, запустили первое клиническое исследование. Его предмет — лечение пигментного ретинита, дегенеративного заболевания глаз, часто ведущего к слепоте (в России им страдает около 50 тысяч человек, а в мире — 1,5 миллиона).
Пигментный ретинит разрушает фоторецепторы сетчатки. Их функцию компания RetroSense собирается сообщить ганглиозным клеткам, которые в здоровых глазах передают сигналы от фоторецепторов к мозгу.
Чтобы в ганглиозных клетках начали вырабатываться светочувствительные белки опсины, в их ДНК встроят кодирующие эти белки гены. Для того, чтобы «принести» нужные гены в ядра ганглиозных клеток и встроить их в ДНК, используют безвредные вирусы, которые могут транспортировать большие молекулы на своей гликопротеиновой оболочке. Этот метод называется генная терапия; подробнее о нем мы писали здесь.
Клетки с измененным геномом должны начать вырабатывать светочувствительные белки, способные фиксировать свет (правда, только в синей части спектра) и передавать сигнал в мозг.
В 2017 году начнется клиническое исследование подобной техники, но с белками, которые реагируют на красный, а не на синий свет — им занимается парижская фирма GenSight Biologics, которая уже завершила эксперименты с обезьянами.
Глаза — один из самых удобных предметов для оптогенетических экспериментов, в первую очередь потому, что в глаз не проникают иммунные клетки, которые в противном случае атаковали бы клетки с модифицированными генами. Кроме того, не нужны дополнительные устройства для стимуляции светом — он поступает снаружи. Однако в перспективе при помощи оптогенетики можно будет лечить другие органы и системы органов, — уже идут эксперименты на глухих мышах. Кроме того, есть надежда лечить дегенеративные заболевания мозга, например, болезнь Паркинсона, вживляя в мозг маленькие светоизлучающие приборы.
Оценили 4 человека
3 кармы