Диабет 1 типа побеждён – это первый настоящий прорыв за 100 лет.

Учёные из Vertex Pharmaceuticals создали клеточную терапию VX-880, которая возвращает организму способность вырабатывать собственный инсулин. 

Люди, много лет жившие на ежедневных уколах, впервые почувствовали себя свободными.

Пациенты, прошедшие лечение, уже более двух лет не нуждаются в инсулине – метод излечил 10 из 14 человек.

Исторический момент.

Аманда Смит не делает уколы уже два года. Она — живое доказательство того, что медицина нашла способ чинить сломанный организм, а не просто скрывать симптомы. Эксперимент с использованием стволовых клеток дал результат, которого врачи и пациенты ждали целый век.

В 2015 году на своей кухне Аманда Смит пыталась подогреть молоко для дочери, но не смогла прочитать цифры на таймере микроволновки. Все расплывалось. Как медсестра и дочь человека с диабетом, она сразу поняла причину. Иммунитет атаковал ее поджелудочную железу, уничтожая клетки, которые производят инсулин. Анализ в больнице показал уровень сахара в шесть раз выше нормы.

Диагноз «диабет 1-го типа» разделил жизнь Аманды на две части. Неизлечимая болезнь требовала жесткого контроля: уколы, проверка глюкозы, страх, злость и чувство вины перед близкими. Но в октябре 2023 года все снова изменилось. Аманда больше не колет инсулин.

Она участвует в клинических испытаниях, которые могут изменить сам подход к лечению. Иммунолог Кеван Герольд из Йельской школы медицины говорит об этом осторожно, но признает: врачи идут к полному излечению. Суть метода проста: заменить погибшие клетки новыми, выращенными в лаборатории, и запустить выработку гормона заново.

Век на игле

До 1921 года диабет 1-го типа убивал быстро. Врачи могли предложить только жесткую диету, что по сути означало голодание. Фредерик Бантинг и Чарльз Бест нашли инсулин и превратили смертельную болезнь в хроническую. Это спасло миллионы, но жизнь пациентов осталась трудной.

Человек с диабетом работает менеджером своего тела 24 часа в сутки. Ему приходится выполнять работу поджелудочной железы вручную, принимая около 180 решений в день. Сколько сахара в еде? Как повлияет стресс? Можно ли пойти на пробежку? Ошибка в расчетах сейчас может привести к коме, а через двадцать лет — к слепоте или отказу почек.

Крис Биндер, бывший футболист, болеет с двух лет. Он научился держать болезнь в узде. Но так везет не всем. Дженнифер Коулман, бухгалтер из Канады, однажды упала в судорогах прямо на стеклянный шкаф. Ее сахар упал резко, а организм не подал сигнала тревоги. Такое бывает часто при большом стаже болезни.

Даже умные помпы и датчики не заменят живой орган. Поэтому ученые десятки лет искали способ вернуть организму его собственные «детали».

От лягушек к клеткам человека

Успех компании Vertex Pharmaceuticals, которая лечит Аманду Смит, начался в 90-х. Дуг Мелтон, биолог из Гарварда, изучал эмбрионы лягушек. Когда его сыну поставили диабет, Мелтон сменил тему работы. Он пообещал жене найти решение.

Задача звучала понятно: взять стволовые клетки и превратить их в бета-клетки, которые делают инсулин. Нужно было понять, какие гены включить, а какие выключить. В 2014 году ученые смогли создать работающие бета-клетки в лаборатории.

В это же время, в 2000 году, Джеймс Шапиро из Университета Альберты начал пересаживать пациентам клетки от умерших доноров. Это работало: люди годами жили без уколов. Но доноров мало, а чужие клетки организм отторгает, поэтому приходилось пить тяжелые таблетки для подавления иммунитета.

Метод Vertex объединил идеи. Вместо донорских клеток взяли лабораторные клоны. Результаты первой фазы испытаний в журнале New England Journal of Medicine выглядят сильно: 12 пациентов прошли курс, у всех восстановилась выработка своего инсулина, большинство выбросило шприцы.

Свой среди чужих

У терапии VX-880 есть минус: нужно пить лекарства, подавляющие иммунитет, как при пересадке сердца. Это повышает риск инфекций. Аманда Смит говорит, что с таблетками ей лучше, чем с прыгающим сахаром. Но для детей или массового лечения такой вариант подходит плохо.

Биотехнологическая компания Sana Biotechnology ищет выход. Они хотят сделать клетки «невидимыми». С помощью генного редактирования ученые меняют клетки так, чтобы иммунитет их не видел. В августе врачи рассказали о пациенте с такими клетками: полгода они работают, а иммунная система их не трогает. 

Лекарства для подавления иммунитета ему не нужны.

Марлон Прагнелл из Американской диабетической ассоциации считает, что соединение этих технологий — выращивания клеток и их маскировки — меняет правила игры.

Сколько стоит здоровье

Путь до аптек займет время. Vertex хочет скоро подать документы в FDA, но массовый выход лекарства случится ближе к 2030 году. Цена тоже будет высокой. 

Создание таких клеток стоит дорого, похожие лекарства продают за миллионы долларов.

Сначала лечение получат самые тяжелые пациенты, которым не помогает обычный инсулин. Но проблема растет: к 2060 году молодых людей с диабетом станет на 65% больше. Нужно решение, которое можно производить массово.

Аманда Смит все еще видит в интернете рекламу «народных средств» от диабета, но теперь она знает цену настоящей науке. Она называет последние два года лучшими в жизни. Инсулин сто лет был единственным спасением, но теперь медицина готова предложить нечто большее, чем просто поддержку жизни.

P.S.

Ну что сказать, молодцы - но ведь такая терапия (лекарства - решения) не по карману простому смертному, ну да - понятно что на первых порах дорогое будет лекарство-решение. Возможно спустя время, цена упадет значительно. Но тогда вероятно будет не выгодно уже производить лекарство - решение, прибыль снижается, бизнес не интересен (да да, именно бизнес) по другому не скажешь..