Мы живем в XXI веке — веке не просто наивысшего развития технологий, а их высокоскоростного обновления. Особенно это касается науки, в том числе и медицинской. Болезни, ранее считавшиеся смертельными, становятся излечимыми. При этом человек не становится глубоким инвалидом после такого лечения, а ведет привычный ему образ жизни и сохраняет ее качество.
Много сил ученых от медицинской науки направлено на профилактику заболеваний и на их раннюю диагностику. Информатизация здравоохранения и использование виртуальной реальности в обучении, телемедицинские технологии — все это уже настоящее. Онкология и особенно онкогематология — это самые развивающиеся, самые передовые области медицины. Ведущие ученые всего мира постоянно работают над новыми технологиями, буквально каждый месяц открывая все новые аспекты лечения рака. Три технологии лечения сейчас у всех «на устах» и имеют хорошие перспективы в будущем стать обыденными методами лечения онкологии.
Удивительно, но исследования в области одного заболевания оказывают влияние на изучения других болезней и в результате меняют подход во всей области. Например, говоря об одном весьма нынче известном заболевании, изменившем нашу привычную жизнь на долгих два года, стоит обратить внимание на два типа вакцин, которые стали эффективными средствами профилактики новой коронавирусной инфекции, но чьи фундаментальные основы на самом деле создавались не только для производства вакцин.
Технология мРНК
Эта технология оказалась в центре внимания совсем недавно, поскольку целый ряд вакцин от COVID-19 использует именно эту технологию. Благодаря своей высокой эффективности, способности к быстрой разработке и потенциалу низких производственных затрат мРНК-вакцины предлагают альтернативу традиционному подходу к вакцинации. мРНК, или информационная рибонуклеиновая кислота, представляет собой молекулу одноцепочечной РНК, которая несет генетическую информацию, полученную из ДНК.
Как работают мРНК-вакцины? Они предоставляют клеткам генетический код, позволяющий им производить вирусные белки. После того как белки были созданы, организм может вызывать иммунный ответ. Успех этих вакцин дал большой импульс усилиям по разработке других мРНК-вакцин от разных заболеваний — от рака до вируса Зика.
«При чем тут рак?» — наверняка спросите вы.
Считается, что потенциал мРНК выходит за рамки только вакцин. мРНК может кодировать практически любой белок. Именно поэтому та же базовая технология может позволить нам разрабатывать все виды лечения, заставляя организм производить реакцию, подобную лекарственной. Это значит бороться собственными, вырабатываемыми в организме человека антителами с опухолевыми клетками, чего не происходит в организме человека с раком. Конечно, многие препараты на основе белков, такие как моноклональные антитела (препараты целевой — таргетной — терапии), вырабатываемые вне организма, оказались чрезвычайно эффективными, но и чрезвычайно дорогими. Плюс по сравнению со стандартной химиотерапией, конечно, препараты моноклональных антител менее токсичны, но все же имеют побочные эффекты. Этот вариант требует постоянного наблюдения пациента в процессе лечения: от регулярных визитов к врачу до госпитализации. А вот использование технологии мРНК может сократить время и затраты на разработку, заставив человеческий организм вместо этого работать над производством белков — антител. Это снизит риск побочных эффектов и упростит наблюдение таких пациентов.
Векторные технологии — CAR-T-клеточная терапия
CAR-T (Chimeric antigen receptor T cells) — это генетически модифицированные Т-клетки (Т-лимфоциты) пациента, способные поражать опухолевые клетки, несущие на своей поверхности определенный рецептор, по которому и мы, врачи, и лимфоциты узнают и уничтожают эту клетку. С помощью этого метода лечения, именуемого иммунотерапией рака, лечат целый ряд опухолей, в первую очередь гематологических — лейкемии и лимфомы, однако список заболеваний постоянно расширяется, что позволяет применять данный вид терапии и при незлокачественных заболеваниях, например аутоиммунных. Необходимо отметить, что могут быть использованы как собственные клетки пациента, так и донорские.
Однако оказалось, что подобные генно-инженерные технологии могут быть эффективно применены в производстве вакцин. Первая в мире вакцина, показавшая свою эффективность против COVID-19, была именно векторной. В основе ее действия сходный с CAR-T-терапией механизм действия: вместо лентивируса — вектор (направляющая, переносчик) из аденовируса, а Т-лимфоцит заменен на участок коронавируса.
Однозначно можно сказать, что данная технология уже применяется и продолжает распространяться, вовлекая все большее количество заболеваний, при которых может применяться данный вид лечения. 
CRISPR
Сгруппированные регулярно расположенные короткие палиндромные (одинаково читающиеся в обоих направлениях генетические последовательности, например, как слово «топот») повторы (CRISPR) — это самая передовая технология редактирования генов. В основе лежат естественные механизмы иммунной системы бактериальных клеток в отношении вторгшихся в них вирусов, которые способны «вырезать» инфицированные вирусом нити ДНК. Это разрезание ДНК потенциально способно изменить подходы к лечению болезней. Модифицируя таким образом гены, в ближайшие годы могут быть достигнуты серьезные успехи в лечении таких заболеваний, как рак и ВИЧ.
CRISPR также выглядит перспективным для лечения редких заболеваний, таких как муковисцидоз, бета-талассемия, серповидно-клеточная анемия. До недавнего времени для двух последних трансплантация костного мозга была единственным реальным методом излечения, но генная терапия CRISPR даст пациентам новую надежду: первый препарат на основе данной технологии может появиться уже в 2023 году.
CRISPR как технология будущего имеет множество потенциальных применений, включая исправление генетических дефектов, лечение и предотвращение распространения болезней, а также улучшение роста и устойчивости сельскохозяйственных культур. Однако несмотря на свои обещания, эта технология также вызывает этические проблемы, в основном связанные с правом человечества «играть в Бога» и опасениями по поводу редактирования генов, используемого для создания «дизайнерских» детей.
Автор: Андрей Абросимов, врач-гематолог, медицинский эксперт Фонда семьи Тиньковых
Оценили 3 человека
3 кармы